Con empresas de todo el mundo trabajando en el desarrollo de nuevos candidatos para tratar a pacientes con enfermedades de la retina, siempre hay nuevos avances en ensayos clínicos en los titulares. En el mes de marzo, no solo progresaron los ensayos, sino que también se emitieron aprobaciones para nuevos y ampliados usos de tratamientos.
El primer tratamiento aprobado por la FDA para MacTel
Entre estas notables aprobaciones, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó revakinagene taroretcel-lwey (ENCELTO) de Neurotech Pharmaceuticals para el tratamiento de la Telangiectasia Macular tipo 2 (MacTel). La aprobación marcó a ENCELTO como el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para MacTel.
ENCELTO utiliza una tecnología de terapia celular encapsulada (ECT) diseñada para administrar continuamente dosis terapéuticas de factor neurotrófico ciliar (CNTF) a la retina para ayudar a ralentizar la progresión de la enfermedad. La plataforma ECT de Neurotech es un sistema de administración de terapia génica basado en células, diseñado para proporcionar una entrega sostenida y a largo plazo de proteínas terapéuticas para el tratamiento de enfermedades oculares crónicas. La plataforma consiste en una pequeña cápsula semipermeable que se implanta quirúrgicamente y contiene células epiteliales pigmentarias de retina (RPE) alogénicas patentadas, que han sido modificadas genéticamente para producir proteínas terapéuticas específicas para el tratamiento dirigido de enfermedades.
La FDA aprueba la ampliación de la etiqueta para el tratamiento de la uveítis
La FDA también aprobó una ampliación de la etiqueta para el implante intravítreo de fluocinolona acetonida (ILUVIEN), que ahora incluye una indicación para el tratamiento de la uveítis crónica no infecciosa que afecta el segmento posterior del ojo (NIU-PS). Además de la expansión de esta etiqueta, la aprobación incluye actualizaciones en la etiqueta, incluida la sección de Advertencias y Precauciones. Este tratamiento ya está aprobado tanto para el edema macular diabético (DME) como para la NIU-PS fuera de EE. UU., incluyendo en 17 países europeos.
La EMA emite una opinión positiva sobre los candidatos para GA y la enfermedad de Stargardt
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y su Comité de Terapias Avanzadas (CAT) han emitido una opinión positiva sobre dos nuevos productos de terapia génica.
- OCU410 está destinado al tratamiento de la pérdida de visión debido a atrofia geográfica (GA) asociada con la degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD).
- OCU410ST está siendo desarrollado para tratar la enfermedad de Stargardt, una afección asociada con retinopatías relacionadas con el gen ABCA4.
Ocugen confirmó que ambos productos han recibido la clasificación de Producto Medicinal de Terapia Avanzada (ATMP) de la Comisión Europea de la EMA. Esta clasificación acelerará el cronograma de revisión regulatoria de estas terapias génicas y permitirá que Ocugen reciba asesoramiento científico y asistencia en protocolos por parte de la EMA.
La opinión positiva de la EMA sobre OCU410 y OCU410ST sigue a una actualización similar de principios de febrero de 2025, cuando la EMA otorgó la designación ATMP a OCU400, la terapia génica de Ocugen indicada para el tratamiento de retinosis pigmentaria.
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