Opus Genetics anunció una asociación con la Alianza Global RDH12 para avanzar en el programa de terapia génica de Opus para pacientes con pérdida de visión debido a mutaciones en el gen de la retinol deshidrogenasa 12 (RDH12). La Alianza sirve como una plataforma colaborativa que une a grupos de defensa dedicados a los IRD relacionados con RDH12, entre ellos: (i) «RDH12 Fund for Sight» en los EE. UU. y (ii) «Eyes on the Future» en el Reino Unido.
Según Opus, esta colaboración acelerará el desarrollo de OPGx-RDH12, el programa de terapia génica de Opus dirigido a la mutación del gen RDH12 para el tratamiento potencial de la amaurosis congénita de Leber (RDH12-LCA). La amaurosis congénita de Leber (LCA, por sus siglas en inglés) es una IRD poco frecuente que causa pérdida progresiva de la visión y ceguera, a menudo comenzando en la primera infancia. Los pacientes con mutaciones en RDH12 a menudo presentan una pérdida temprana de la agudeza visual con cambios estructurales en la retina a los dos años de edad.
En virtud del acuerdo, la Alianza proporcionará hasta 1,6 millones de dólares para el desarrollo del programa OPGx-RDH12. La asociación también incluye una estructura de riesgo compartido e hitos basados en el rendimiento. Juntas, las partes desarrollarán conjuntamente el programa OPGx-RDH12, incluida la estrategia clínica y regulatoria, con el objetivo de presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND) ante la FDA para finales de 2025.
«Desde que fundamos el Fondo RDH12 hace más de una década, nuestro objetivo siempre ha sido llevar un tratamiento a la comunidad RDH12-LCA», dijo Mathew Pletcher, PhD, miembro de la Junta del Fondo RDH12 para la Visión y padre de un joven de 19 años que vive con la afección. «Esta asociación representa un importante paso adelante. Al combinar las perspectivas únicas y de primera mano de nuestra comunidad de pacientes sobre RDH12-LCA y los recursos con la experiencia en terapia génica de Opus, podemos acelerar la transición de esta prometedora terapia desde el laboratorio hasta la clínica».
Acerca de RDH12-LCA y OPGx-RDH12
RDH12-LCA es una forma ultra rara de ceguera infantil que afecta a varios miles de personas en todo el mundo. Las mutaciones en el gen RDH12 deterioran la función de las proteínas en la retina, lo que conduce a un deterioro visual temprano, a menudo con cambios estructurales en la retina a los dos años, y una rápida progresión durante la segunda década de la vida. OPGx-RDH12 utiliza un vector de virus adenoasociado (AAV) para entregar una copia funcional del gen RDH12 directamente a los fotorreceptores de la retina. «Los estudios preclínicos en modelos celulares y de ratón han demostrado la restauración de la actividad de RDH12 y mejoras funcionales», dijo el profesor Jean Bennett, MD, PhD, asesor científico de Opus Genetics y miembro de la Junta Directiva.
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