La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado una enmienda en la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de Ocugen, lo que le permite iniciar un ensayo fundamental de fase II/III de su terapia génica en investigación en la enfermedad de Stargardt, dijo la compañía esta semana.
La enfermedad de Stargardt es una enfermedad ocular rara y hereditaria que causa ceguera progresiva.
Tras la aprobación de la enmienda del IND, Ocugen dijo que puede iniciar un ensayo fundamental para OCU410ST, en el que participarán 51 pacientes con la enfermedad de Stargardt, 34 de los cuales recibirán una inyección subretiniana de la terapia génica en un ojo, mientras que 17 pacientes servirán como grupo de control no tratado. Los investigadores evaluarán la reducción del tamaño de la lesión atrófica entre el grupo tratado y el grupo de control, así como los criterios de valoración como la agudeza visual mejor corregida y la agudeza visual de baja luminancia.
Ocugen, con sede en Malvern, Pensilvania, tiene la intención de seguir a los pacientes durante un año después del tratamiento y presentar los datos en una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) ante la FDA en 2027.
«Hemos tenido un compromiso altamente productivo y colaborativo con el Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA para establecer el ensayo confirmatorio fundamental para OCU410ST», dijo el cofundador y director ejecutivo de Ocugen, Shankar Musunuri, en un comunicado. «Es evidente que hay un verdadero sentido de urgencia por parte de la agencia al proporcionar opciones de tratamiento para pacientes que actualmente no tienen nada disponible para ellos».
OCU410ST utiliza un vector viral adenoasociado para entregar una copia funcional del gen RORA, que se cree que regula las vías asociadas con la enfermedad de Stargardt, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación de complemento, la inflamación y las redes de supervivencia celular.
Ocugen tiene grandes esperanzas en el ensayo fundamental después de OCU410ST mostrara una actividad prometedora en el ensayo GARDian. En la Fase I de ese estudio, el tratamiento con OCU410ST en un ojo ralentizó el crecimiento de la lesión en un 48 por ciento un año después del tratamiento en comparación con el ojo no tratado. La terapia génica también mejoró significativamente la función visual, medida por las pruebas de agudeza visual mejor corregida de los pacientes cuando se usaban lentes correctivos. El año pasado, una junta de seguridad y monitoreo de datos dijo que Ocugen podría comenzar a inscribir pacientes en la Fase II de este estudio.
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