La Universidad de Wisconsin-Madison (UWM) desarrollará una terapia de edición genética para tratar la enfermedad de Best causada por la mutación R218C en el gen BEST1 y la amaurosis congénita de Leber 16 (LCA16) causada por la mutación W53X en el gen KCNJ13. Recientemente les han concedido una importante subvención con la que esperan avanzar en la investigación para estas dos enfermedades de la retina.
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