La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado para revisión la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de Nanoscope Therapeutics para sonpiretigene isteparvovec (MOGENRY; antes MCO-010), una terapia génica optogenética dirigida a pacientes con retinosis pigmentaria (RP) avanzada y pérdida visual severa.
Un matiz importante: Aceptada a trámite no significa aprobada todavía. La noticia señala que la FDA considera que el paquete de datos presentados es lo suficientemente sólido como para iniciar una evaluación formal. La fecha PDUFA estimada para la resolución queda fijada para el primer semestre de 2027.
📊 ¿Qué muestran los datos del estudio RESTORE?
El ensayo pivotal RESTORE evaluó a 27 pacientes con retinosis pigmentaria avanzada (18 en el grupo de tratamiento y 9 en el grupo control con procedimiento simulado/sham):
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A las 52 semanas: Los pacientes tratados con la dosis alta mostraron una mejoría media de 0,337 logMAR frente al grupo control, mientras que en la dosis baja fue de 0,382 logMAR.
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Traducción clínica: Esto equivale a ganar aproximadamente 3 líneas de visión en la escala optométrica ETDRS. En pacientes con una pérdida visual tan profunda, esta diferencia no es un detalle menor.
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Impacto real: Una ganancia de 0,3 logMAR representa, por ejemplo, pasar de una agudeza visual decimal de 0,05 a 0,10, o de 0,10 a 0,20. Aunque el punto de partida varíe entre pacientes, el impacto funcional es altamente relevante.
Durabilidad y respuesta funcional
Lo más llamativo no es solo la magnitud de la ganancia, sino su persistencia:
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A las 76 semanas: La mejoría alcanzaba 0,539 logMAR en el grupo de dosis alta (más de 5 líneas ETDRS), manteniéndose diferencias significativas respecto al grupo control hasta la semana 88.
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Pruebas funcionales: Se comunicó una tasa de respuesta cercana al 89% en pruebas de movilidad y discriminación de formas y objetos.
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Seguridad: No se notificaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
💡 Los 3 pilares que generan entusiasmo
Pocas veces se observa en el tratamiento de distrofias de retina una combinación de factores tan atractiva:
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Independiente de la mutación (Mecanismo agnóstico): MOGENRY no sustituye un gen defectuoso concreto. Mediante un vector vírico, introduce una proteína sintética sensible a la luz en las células bipolares supervivientes, convirtiéndolas en fotorreceptores funcionales. Esto permite tratar la RP independientemente del gen causante y sin necesidad de un test genético previo.
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Administración sencilla: Se aplica mediante una única inyección intravítrea en la propia consulta médica, evitando procedimientos invasivos como la cirugía subretiniana.
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Efecto sostenido: Los datos a 76 y 88 semanas demuestran que la restauración de la sensibilidad lumínica perdura en el tiempo.
🔮 ¿Qué cabe esperar?
Aunque la aprobación final dependerá de la evaluación exhaustiva del comité técnico de la FDA, MOGENRY representa un paradigma único en la terapia génica ocular: ganancia de agudeza visual, durabilidad demostrada y aplicabilidad universal para la gran mayoría de pacientes con retinosis pigmentaria avanzada.
Referencias:
1. Gallagher, J. (2026, 9 de septiembre). FDA Accepts MCO-010 Application for Retinitis Pigmentosa. Retinal Physician.
https://www.retinalphysician.com/news/2026/fda-accepts-mco-010-application/
2. Nanoscope Therapeutics. (2025, 22 de octubre). Nanoscope Therapeutics Announces Durable 3-Year Vision Improvements from REMAIN Study of MCO-010 in Retinitis Pigmentosa.
https://nanostherapeutics.com/2025/10/22/nanoscope-therapeutics-announces-durable-3-year-vision-improvements-from-remain-study-of-mco-010-in-retinitis-pigmentosa/
