Nanoscope Therapeutics ha anunciado los resultados positivos del seguimiento a tres años del estudio REMAIN de su terapia optogenética MCO-010, que muestran mejoras sostenidas en la visión de tres líneas a las 152 semanas en pacientes con retinosis pigmentaria (RP).
👁️ Los datos de REMAIN demostraron mejoras duraderas y clínicamente significativas en la visión tras una única inyección intravítrea de MCO-010, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable mantenido durante todo el período de tres años.
El Dr. Allen Ho, Director de Investigación de Retina en Wills Eye Hospital y Asesor Médico Jefe de Nanoscope, destacó:
“Las ganancias visuales sostenidas demostradas durante tres años son realmente notables para esta población. Estos pacientes suelen perder alrededor de 1.5 líneas de visión cada cinco años y con frecuencia alcanzan la ceguera legal a los 20 años. La capacidad no solo de retrasar la pérdida, sino también de restaurar la función visual durante varios años, representa un avance terapéutico significativo.”
🔍 Hallazgos clave del estudio REMAIN (152 semanas)
🔹 Eficacia duradera:
Los pacientes mantuvieron una ganancia promedio de 0.3 LogMAR en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) desde el inicio, equivalente a tres líneas o 15 letras en una tabla ETDRS estándar. Los perfiles BCVA-AUC en los estudios RESTORE y REMAIN mostraron ganancias de visión cinco veces mayores frente al tratamiento simulado.
🔹 Seguridad favorable:
No se registraron eventos adversos oculares graves en los pacientes tratados.
🔹 Tolerabilidad a largo plazo:
Solo se observó un caso leve de inflamación que requirió tratamiento con esteroides tópicos. En la semana 152, 14 de los 15 pacientes no necesitaron manejo adicional de inflamación.
Estos resultados respaldan la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) ante la FDA, posicionando a MCO-010 como la posible primera terapia optogenética aprobada para enfermedades degenerativas de la retina. La durabilidad demostrada también refuerza el potencial de esta plataforma como tratamiento único para diversas patologías retinianas.
Nanoscope agradece a los pacientes, investigadores, personal clínico y equipo científico que hicieron posible este importante avance. La compañía continuará con el seguimiento a largo plazo de los participantes del estudio.
🧬 Acerca de MCO-010 y la plataforma MCO
MCO-010 es una terapia optogenética independiente del tipo de enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con pérdida grave de fotorreceptores debido a retinosis pigmentaria, enfermedad de Stargardt o atrofia geográfica.
La terapia actúa reactivando las células retinianas supervivientes para que respondan a la luz, sin requerir pruebas genéticas, cirugía ni dosis repetidas. Este enfoque representa un cambio de paradigma en el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina que provocan ceguera.
🔗 Más información sobre Nanoscope Therapeutics y los resultados del estudio REMAIN: http://bit.ly/47lk3AC
