🔬 Se buscan participantes en España para ensayo clínico internacional sobre una forma rara de ceguera hereditaria (LCA tipo 10)
¿Tienes o conoces a alguien con Amaurosis Congénita de Leber tipo 10 (LCA10) causada por la mutación CEP290 c.2991+1655A>G. Un nuevo ensayo clínico internacional de fase 3, llamado HYPERION, busca candidatos para participar.
Este estudio se está realizando por Sepul Bio, una empresa de Laboratorios Théa, especializada en terapias innovadoras para enfermedades oculares raras.
📌 Detalles del estudio:
- Nombre del estudio: HYPERION (con el fármaco sepofarsen)
- Patología: Amaurosis Congénita de Leber tipo 10 (LCA10)
- Gen implicado: CEP290 – mutación c.2991+1655A>G
- Diseño del ensayo:
- Fase 3, doble enmascaramiento
- Inyecciones intravítreas cada 6 meses
- Un ojo tratado con sepofarsen y el otro con placebo
- Tratamiento reversible
✅ ¿Quién puede participar?
- Diagnóstico confirmado de LCA10 con mutación CEP290 c.2991+1655A>G
- Percepción actual de luz y visión previa documentada
- Afección simétrica en ambos ojos
- Edad igual o mayor a 6 años
🌍 Centros y cobertura:
Aunque actualmente no hay centros en España, el estudio ya ha tratado a 60 pacientes en 16 centros de Países Bajos, Francia, Bélgica, Alemania y Reino Unido.
📞 ¿Interesado en participar?
Si tú o un familiar cumplís los criterios y queréis más información sobre cómo uniros al estudio HYPERION, contacta con nosotros:
✉️ registro@onero.org
📱 660462885
Tu participación puede contribuir al avance de tratamientos para enfermedades visuales hereditarias raras. ¡Únete al cambio!
