La edición genética podría usarse para tratar a millones de pacientes con glaucoma. El glaucoma es una de las principales causas de ceguera, caracterizada por una alta presión dentro del ojo. Los pacientes a menudo dependen de las gotas oftálmicas diarias para reducir la presión intraocular, pero las gotas pueden causar complicaciones significativas, como bradicardia, acidosis metabólica y cálculos renales. Además, muchos pacientes no logran mantenerse al día con las gotas para los ojos.
Publicado en PNAS Nexus, Yang Sun y sus colegas utilizaron la técnica de edición genética CRISPR para derribar dos genes asociados con la producción de humor acuoso, el líquido dentro del ojo, en ratones. En concreto, los autores utilizaron Cas13d, uno de una familia de efectores CRISPR dirigidos al ARN, para editar los ARNm que codifican la acuaporina 1 (AQP1) y la anhidrasa carbónica tipo 2 (CA2) en los cuerpos ciliares de los ojos de ratón.
Los ratones tratados con Cas13d tuvieron una presión intraocular significativamente más baja que los ratones de control no tratados, tanto en modelos de ratón de tipo salvaje como de glaucoma. El tratamiento de edición genética no cambia permanentemente el ADN de las células oculares y, por lo tanto, es reversible y ajustable.
Según los autores, para desarrollar un tratamiento para humanos, habría que determinar el momento, la dosis y un método de administración no invasivo. Es probable que el tratamiento sea necesario solo una vez al mes o incluso con menos frecuencia.
Más información: Siyu Chen et al. Gene therapy for ocular hypertension using hfCas13d-mediated mRNA targeting, PNAS Nexus (2025). DOI: 10.1093/pnasnexus/pgaf168. academic.oup.com/pnasnexus/art … 93/pnasnexus/pgaf168
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