La compañía Opus Genetics ha anunciado que la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado el desarrollo clínico de OPGx-RDH12, una terapia génica experimental dirigida a personas con amaurosis congénita de Leber asociada a alteraciones en el gen RDH12.
Esta enfermedad hereditaria poco frecuente de la retina puede provocar una pérdida importante y progresiva de visión desde los primeros años de vida.
La terapia OPGx-RDH12 utiliza un vector viral adenoasociado (AAV) para introducir una copia funcional del gen RDH12 en las células fotorreceptoras de la retina. Su objetivo es abordar la causa genética de la enfermedad.
Tras recibir la autorización de la FDA para avanzar hacia la investigación clínica, la compañía prevé iniciar un ensayo clínico de fase 1/2. En esta etapa se evaluará la seguridad de la terapia y se estudiarán sus posibles efectos en las personas participantes.
El comunicado no concreta el número de participantes ni los centros o países en los que se desarrollará el ensayo.
El proyecto cuenta con la colaboración de Global RDH12 Alliance, una alianza que reúne a dos organizaciones de pacientes: RDH12 Fund for Sight, de Estados Unidos, y Eyes on the Future, del Reino Unido. Ambas trabajan junto a Opus Genetics para impulsar el desarrollo de esta posible terapia génica.
Aunque esta autorización supone un nuevo paso en la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina, OPGx-RDH12 continúa siendo una terapia experimental. Será necesario conocer los resultados de los ensayos clínicos para determinar su seguridad y eficacia.
