PYC Therapeutics (ASX:PYC) anunció resultados positivos de seguridad en su estudio clínico de fase 1 (SAD) del fármaco PYC-001, un tratamiento experimental diseñado para abordar la causa genética de la Atrofia Óptica Autosómica Dominante (ADOA), una enfermedad ocular hereditaria que provoca pérdida progresiva de la visión y actualmente no tiene tratamientos aprobados.
El Comité de Revisión de Seguridad (SRC) confirmó que no se observaron problemas de seguridad en ninguno de los tres niveles de dosis probados (3, 10 y 30 microgramos por ojo) tras cuatro semanas de seguimiento en los pacientes tratados.
Gracias a estos resultados, la compañía avanzará hacia un estudio global de dosis múltiples (MAD) de fase 1/2, previsto para comenzar en el cuarto trimestre de 2025, con el objetivo de demostrar la prueba de concepto clínica antes de iniciar un ensayo de registro internacional que respalde la aprobación regulatoria del fármaco.
🔬 Qué es PYC-001
PYC-001 es una terapia de ARN (ácido ribonucleico) diseñada para tratar una enfermedad genética llamada Atrofia Óptica Autosómica Dominante (ADOA).
La ADOA es una enfermedad hereditaria que:
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Provoca degeneración progresiva del nervio óptico, lo que lleva a pérdida de visión desde la infancia o adolescencia.
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Está causada principalmente por mutaciones en el gen OPA1, que afecta la función de las mitocondrias (las “baterías” de las células nerviosas del ojo).
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Actualmente no tiene tratamientos aprobados.
El objetivo de PYC-001 es corregir o compensar el defecto genético que impide que el gen OPA1 produzca una proteína funcional.
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Utiliza una tecnología propia de PYC para entregar ARN terapéutico directamente a las células ganglionares de la retina, las más afectadas en la ADOA.
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Este ARN puede restaurar la producción de la proteína OPA1 o mejorar la función mitocondrial, frenando o incluso revirtiendo la pérdida de visión.
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Aspecto Detalle Nombre PYC-001 Tipo de terapia Terapia de ARN de precisión Objetivo molecular Gen OPA1 (causante de la ADOA) Mecanismo de acción Corrige o mejora la expresión génica defectuosa Vía de administración Inyección ocular (intravítrea) Estado actual Finalizó fase 1 (SAD) con buenos resultados de seguridad Próximo estudio Fase 1/2 MAD global (Q4 2025)