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Resultados muy prometedores en la terapia génica para Amaurosis congénita de Léber debido a mutaciones en GUCY2D

por | Sep 9, 2024 | Artículos de actualidad, Ensayos clínicos | 0 Comentarios

Hace unos meses ya os adelantamos desde ONERO que el ensayo clínico de Atsena Therapeutics, ATSN-101, para la terapia génica de la Amaurosis congénita de Leber debido a mutaciones en GUCY2D estaba dando buenos resultados de seguridad y eficacia a los 12 meses tras el tratamiento a 15 pacientes, entre ellos 3 pediátricos.

Esta noticia podeis recordarla en este enlace.

Un nuevo artículo nos proporciona más datos sobre este ensayo y la verdad que son prometedores. En general los pacientes tratados tenían una mejora de 100 veces en su visión, pero algunos de ellos mejoraron hasta 10.000 veces tras recibir la dosis más alta de esta terapia génica.

En el futuro, la aprobación de este medicamento experimental para uso clínico requiere otro ensayo, en el que los participantes reciban una dosis aleatoria de tratamiento, y ni los pacientes ni los investigadores del ensayo sepan la dosis que recibe cada uno. De este modo, se podría evitar cualquier posible sesgo en los resultados.

Puedes leer aquí el artículo traducido por los compañeros de Retina Euskadi Begisare.

logotipo de atsena theraputics en colores azul y naranja.