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Viralgen y Axovia Therapeutics se asocian para fabricar terapia génica para el síndrome de Bardet-Biedl

por | Feb 5, 2025 | Artículos de actualidad, Ensayos clínicos | 0 Comentarios

Conclusiones clave

  • Viralgen y Axovia están desarrollando una terapia génica basada en AAV9 para la distrofia de retina en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS).
  • La terapia tiene como objetivo detener la muerte de las células fotorreceptoras y la pérdida de visión utilizando un vector BBS1 AAV9 optimizado para codones.

Viralgen y Axovia Therapeutics se han asociado para avanzar en el desarrollo y la fabricación de una terapia génica en investigación basada en AAV9 destinada a tratar la distrofia de retina en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS). La colaboración dará a los pacientes acceso a un tratamiento dinámico en investigación con el potencial de detener la muerte de las células fotorreceptoras y la degeneración de la retina, así como detener la pérdida de visión.

«A medida que Axovia avanza en su cartera de posibles terapias que abordan las causas genéticas de la ceguera hacia la clínica, queremos asegurarnos de que hemos escalado adecuadamente la fabricación de AAV para respaldar este esfuerzo, y estamos muy contentos de habernos asociado con Viralgen como nuestra CDMO», Víctor Hernández. cofundador y director científico, dijo. «Se espera que nuestro programa principal, AXV-101, que se está desarrollando para abordar la distrofia de retina asociada con el síndrome de Bardet-Biedl (BBS), ingrese al desarrollo clínico a mediados de 2025, y creemos que esta asociación garantizará un desarrollo rápido y eficiente a medida que buscamos avanzar en esta terapia hacia los pacientes lo antes posible».

Las dos compañías trabajarán juntas mediante el uso del vector BBS1 AAV9 optimizado para codones para minimizar la pérdida de visión causada por los defectos genéticos en el gen BBS1. La terapia también se fabricará en las instalaciones de Viralgen, aprovechando la experiencia de la compañía en AAV y utilizando la línea celular Pro10 y la plataforma de fabricación.

«Estamos encantados de asociarnos con Axovia y aportar nuestra experiencia en la fabricación de AAV. Estamos comprometidos a suministrar vectores de calidad y un suministro oportuno con el objetivo de proporcionar un tratamiento modificador de la enfermedad para los pacientes afectados por la distrofia de retina relacionada con BBS1», dijo Jimmy Vanhove, CEO de Viralgen.

Referencia:
Viralgen y Axovia se asocian para fabricar una terapia génica en investigación para la distrofia de retina en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS). Viralgen. Consultado el 27 de enero de 2025. Viralgen y Axovia se asocian para fabricar una terapia génica en investigación para la distrofia de retina en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS)

 

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dos manos estrechándose delante de una molécula de ADN