La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano al candidato terapéutico VP-001, desarrollado por PYC Therapeutics, para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria tipo 11 (RP11), una enfermedad ocular rara causada por alteraciones en el gen PRPF31 y que puede provocar pérdida progresiva de visión.
Este reconocimiento supone un impulso importante en el desarrollo del fármaco, que actualmente se encuentra en fase 2 de investigación clínica y podría convertirse en la primera opción terapéutica aprobada para esta patología.
La designación de medicamento huérfano ofrece ventajas como 10 años de exclusividad en el mercado europeo, asesoramiento científico por parte de la EMA y reducción de costes regulatorios.
Además, VP-001 ya cuenta con designaciones similares por parte de la FDA estadounidense, incluyendo “Fast Track” y enfermedad pediátrica rara.
Este avance refuerza la necesidad urgente de tratamientos para RP11 y abre nuevas esperanzas para las personas afectadas por esta enfermedad.
Sobre PYC Therapeutics
PYC Therapeutics es una empresa biotecnológica en fase clínica que está desarrollando una nueva generación de terapias basadas en ARN para mejorar la vida de pacientes con enfermedades genéticas.
La compañía utiliza su plataforma propia de administración de fármacos para mejorar la eficacia de medicamentos de precisión dentro de la clase de terapias de ARN, que está creciendo rápidamente y ya ha demostrado su viabilidad comercial.
Los programas de desarrollo de PYC se centran en enfermedades monogénicas, que presentan la mayor probabilidad de éxito en el desarrollo clínico.
