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Kiora Pharmaceuticals recibe la aprobación de la solicitud de nuevo fármaco en investigación para ampliar el estudio de fase 1b de KIO-301 en enfermedades hereditarias de la retina; Para inscribir pacientes con coroideremia y pacientes adicionales con retinosis pigmentaria en etapa tardía

Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) ha recibido la aprobación de la Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación en Australia para inscribir hasta seis pacientes adicionales en el estudio ABACUS de KIO-301. ABACUS fue diseñado inicialmente para evaluar pacientes con Retinosis Pigmentaria (RP). Sobre la base de hallazgos alentadores compartidos anteriormente, Kiora buscó esta aprobación para evaluar a pacientes adicionales con RP en etapa tardía, así como a aquellos con coroideremia (CHM) en etapa tardía, una forma rara de degeneración hereditaria de la retina. Hay planes para que Kiora informe de los resultados principales de los primeros seis pacientes con RP en el estudio ABACUS el 4 de noviembre, día de la subespecialidad de retina de la Academia Americana de Oftalmología.

Kiora informó previamente de datos preliminares en pacientes con RP en etapa tardía que encontraron que KIO-301 era seguro y tolerable con signos prometedores de eficacia. KIO-301 es una molécula pequeña que actúa como un fotointerruptor , una terapia de primera clase con el potencial de restaurar la visión en varias enfermedades hereditarias de la retina (IRD), independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.

«Los datos recopilados de pacientes adicionales proporcionarán más información para guiar las etapas continuas del desarrollo clínico», explicó Eric Daniels, M.D., Director de Desarrollo de Kiora. «Ahora estamos en condiciones de ampliar este ‘enfoque agnóstico de mutación genética’ para generar más pruebas de concepto en pacientes con CHM en etapa tardía. El denominador común tanto en RP como en CHM es la degeneración de conos y bastones, y es precisamente por eso que KIO-301 tiene una buena oportunidad de tener impacto».

La coroideremia es un trastorno receptivo de la retina hereditario, recesivo y ligado al cromosoma X que afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas. Es causada por una mutación de pérdida de función en el gen CHM. Los síntomas iniciales incluyen la pérdida de la visión nocturna y, a menudo, conducen a un deterioro grave de la visión y ceguera. Kiora está trabajando con la Fundación para la Investigación de la Coroideremia (CRF, por sus siglas en inglés), la organización sin fines de lucro más grande del mundo dedicada a encontrar una cura para la CHM, para ayudar a comprender mejor la enfermedad, así como acceder a la base de datos de pacientes y a los líderes de opinión de la CRF para ayudar en la inscripción de ensayos y diseños de estudios futuros.

«La incorporación de CHM a ABACUS es coherente con nuestro enfoque más preciso en el tratamiento de las enfermedades de la retina huérfanas», añadió el Dr. Daniels. «La ejecución de programas en múltiples DHR permitirá eficiencias operativas mientras se desarrollan terapias para una necesidad importante no satisfecha, como CHM. Nuestro trabajo con CRF reúne a los principales líderes de opinión en el espacio y acceso a bases de datos de pacientes para garantizar que estamos dando la mejor oportunidad de éxito al desarrollo de KIO-301 en CHM».

Acerca de Kiora Pharmaceuticals
Kiora Pharmaceuticals es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla y comercializa productos para el tratamiento de enfermedades huérfanas de la retina. KIO-301 se está desarrollando para el tratamiento de la retinosis pigmentaria, y Kiora también planea desarrollar KIO-301 para la coroideremia y la enfermedad de Stargardt. Es un fotointerruptor molecular que tiene el potencial de restaurar la visión en pacientes con degeneración retiniana hereditaria y/o relacionada con la edad. Kiora planea desarrollar KIO-104 para el tratamiento de la uveítis posterior no infecciosa. Es un inhibidor de la dihidroorotato deshidrogenasa (DHODH), no esteroideo, inmunomodulador y una molécula pequeña de próxima generación, con lo que Kiora cree que es la mejor potencia picomolar de su clase y un mecanismo inmunomodulador validado (bloquea la proliferación de células T y la liberación de citoquinas proinflamatorias).

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