Los datos de IG-002, el programa principal de Intergalactic, demuestran la expresión persistente de ABCA4 en retinas de primates no humanos durante seis meses después de una sola administración.

Los hallazgos se basan en datos de durabilidad de 12 meses obtenidos en retinas porcinas adultas también después de una sola administración.

CAMBRIDGE, Massachusetts, 27 de junio de 2023–Intergalatic therapeutics, una compañía enfocada en transformar la medicina a través de la terapia génica no viral, anunció hoy datos preclínicos positivos de IG-002, su programa líder que aborda todas las formas de retinopatías ABCA4 relacionadas. La plataforma de terapia génica no viral de Interga lactic está diseñada para superar las limitaciones de las tecnologías estándar de terapia génica de virus adenoasociados (AAV), incluidas las limitaciones de capacidad de los vectores y las preocupaciones de seguridad relacionadas con los vectores, y desbloquear el potencial de las terapias génicas no virales para una a mplia gama de enfermedades.

• En el estudio de primates no humanos, ABCA4 humano fue codificado en cDNA (ADN covalentemente cerrado y circular) y se entregó utilizando COMET, el sistema patentado de Intergalactic para la entrega de ADN no viral basada enelectrotransferencia.

• Los nuevos datos representan la primera vez que una sola administraciónsubretiniana de una carga útil de ADN que codifica ABCA4 humano se haya conseguido que el gen logre de forma segura una expresión duradera de 6 meses de ABCA4 humano en retinas de primates no humanos. Estos datos siguen los resultados de un estudio anterior de intergalactic que demostró una durabilidad de 12 meses en retinas porcinas adultas.

IG-002 se encuentra actualmente en estudios de habilitación de IND, con planes para avanzar a los ensayos de Fase 1 en 2024 a medida que la compañía se expande simultáneamente a otras indicaciones de oftalmología.

• Los resultados completos de este estudio se presentarán en una próxima reunión científica. «Estos últimos resultados refuerzan los hallazgos previos de nuestro estudio porcino, pero ahora muestran una expresión duradera en primates no humanos, cuyas máculas se parecen más al ojo humano», dijo.José Lora, Ph.D., director científico deintergalatic therapeutics. “Estamos muy animados por estos hallazgos, que contribuyen al creciente cuerpo de evidencia que respalda la seguridad y durabilidad de nuestra plataforma de terapia génica no viral a medida que avanzamos hacia la clínica. Los nuevos datos muestran nuevamente cómo nuestro no viral, cDNA + COMET facilita la entrega basada en la electrotransferencia de una carga genética sustancial a tipos de células relevantes en la retina con expresión persistente y usando una sola administración subretiniana”. “La novedosa plataforma de Intergalactic representa un enfoque potencialmente transformador para abordar los trastornos oftalmológicos que causan ceguera y otras enfermedades graves”, dijoTheresa GH Heah, MD, MBA,Director Ejecutivo de intergalatic. “Esperamos avanzar con IG-002 a la clínica en 2024 para desbloquear la promesa de la terapia génica no viral para pacientes con pocas o ninguna opción terapéutica”.Una combinación única de tecnologías patentadas

La plataforma de terapia génica no viral de Intergalactic está diseñada para superar las limitaciones de las tecnologías estándar de terapia génica de virus adenoasociados (AAV), incluidas las limitaciones de capacidad de los vectores y las preocupaciones de seguridad relacionadas con los vectores, para ofrecer terapias génicas no virales para una amplia gama de enfermedades. El cADN está diseñado para permitir la administración terapéutica de genes grandes, al tiempo que elimina los problemas de seguridad asociados con los vectores virales y permite la posibilidad de una nueva dosificación. COMET es una plataforma basada en electrotransferencia precisa y sintonizable para la entrega local de cargas útiles de cADN a varios tejidos de interés.

La enfermedad oftalmológica es el área de atención prioritaria de Intergalactic dadas las altas necesidades no satisfechas de los pacientes, la capacidad del ojo para la administración local de genes y las importantes limitaciones de los enfoques de terapia génica basada en virus. La compañía está avanzando en un programa de plomo dirigido a retinopatías ABCA4 relacionadas. Estas retinopatías, las enfermedades retinianas hereditarias más comunes, actualmente no tienen tratamientos aprobados.

Acerca de las retinopatías ABCA4 relacionadas

Las retinopatías ABCA4 relacionadas, como la enfermedad de Stargardt, la distrofia de conos y bastones y la retinosis pigmentaria, conducen a la degeneración de bastones y conos y causan pérdida de la visión que a menudo comienza en la niñez o la adolescencia y, en última instancia, conduce a la ceguera. Estas enfermedades están asociadas con mutaciones en el gen ABCA4, más de 900 de los cuales han sido descritos. Actualmente no hay tratamientos aprobados para las retinopatías ABCA4 relacionadas con AAV y, aunque el reemplazo con la proteína ABCA4 de tipo salvaje tiene el potencial de retardar o detener la progresión de la enfermedad, las plataformas de terapia génica de AAV estándar no son apropiadas para abordar estas enfermedades debido al gran tamaño del gen y las crecientes preocupaciones de seguridad asociadas con vectores virales. La novedosa plataforma de Intergalactic evita estos inconvenientes y permite la terapia génica local no viral, lo que representa un enfoque potencialmente transformador para abordar estas enfermedades que causan ceguera.

Acerca de intergalactic therapeutics

Está transformando la medicina a través de la terapia génica no viral. Su plataforma integrada patentada consta de tres pilares fundamentales:La tecnología de cADN (ADN covalentemente cerrado y circular); enfoques revolucionarios, precisos y ajustables para el suministro terapéutico local utilizando el sistema de electrotransferencia COMET; y un proceso de fabricación rápido, escalable y rentable para hacer que la terapia génica sea más segura y accesible. Con una cartera diversificada de nuevos tratamientos potenciales para enfermedades oculares y más, Intergalactic se dedica a ayudar a pacientes de todo el mundo al hacer realidad las terapias génicas no virales.

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