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El ensayo de fase 3 de la terapia modificadora de genes para la retinosis pigmentaria está listo para 2024

Ocugen se ha alineado con la FDA en aspectos clave de su propuesta de diseño de ensayo de fase 3 para evaluar más a fondo su terapia modificadora de genes, OCU400, en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) causada por RHO (rodopsina) y otras mutaciones genéticas.1

«Esta noticia nos acerca aún más al cumplimiento de nuestra misión de llevar nuestras terapias agnósticas genéticas al mercado, las primeras de su clase, y brindar acceso a pacientes en todo el mundo», dijo Shankar Musunuri, PhD, presidente, director ejecutivo y cofundador de Ocugen, en un comunicado.1 «Esperamos comenzar el ensayo clínico de fase 3, que planeamos iniciar a principios de 2024».

Ocugen y la FDA están de acuerdo en aspectos del ensayo, incluido el criterio de valoración del estudio, la estrategia de inscripción de pacientes y la duración del estudio (1 año). En comparación con el ensayo clínico de fase 1/2 (NCT05203939) en curso, el ensayo de fase 3 inscribirá a un grupo más amplio de pacientes con RP, incluidos pacientes con la mutación más común del gen RHO, para evaluar el mecanismo de acción independiente del gen OCU400.

Ocugen informó recientemente de una actualización de los datos del ensayo de fase 1/2 en septiembre de 2023. Los datos actualizados incluyen los resultados de 12 pacientes que fueron evaluables en cuanto a la eficacia en la cohorte 1 (dosis baja, adultos con PR), la cohorte 2 (dosis media, adultos con PR), la cohorte 3 (dosis alta, adultos con RP y adultos con LCA) y la cohorte de inscripción abierta de fase 2 (dosis media, adultos con LCA).2 El seguimiento de los pacientes osciló entre 6 y 12 meses. Entre los 12 pacientes, 10 pacientes (83%) experimentaron estabilización o mejoría desde el inicio en la agudeza visual mejor corregida (AVMC) en sus ojos tratados. Entre un subconjunto de 7 pacientes que tenían enfermedad asociada con mutaciones en el gen RHO, 4 pacientes (57 %) mostraron una mejoría de 4 letras en la AVMC en los ojos tratados desde el inicio y 3 pacientes (43 %) mostraron una mejoría de 7 letras en la AVMC en los ojos tratados desde el inicio.

VER AHORA: Shankar Musunuri, PhD, habla sobre las prometedoras señales de eficacia con la terapia independiente de genes modificadores en la retinosis pigmentaria

En cuanto a la agudeza visual de baja luminancia (LLVA), 10 de 12 pacientes (83%) también experimentaron estabilización o mejoría desde el inicio en el ojo tratado. Entre los pacientes con mutaciones en RHO, 3 pacientes (57 %) mostraron una mejoría de 5 letras en la LLVA en los ojos tratados desde el inicio y 2 pacientes (29 %) mostraron una mejoría de 10 letras en la LLVA en los ojos tratados desde el inicio. El estudio también midió las puntuaciones de las pruebas de movilidad multiluminancia (MLMT); En esta prueba, se observó estabilización o mejoría desde el inicio en los ojos tratados en 9 de 12 pacientes (75%). En el caso de los pacientes con mutaciones en RHO, 6 (86 %) mostraron estabilización o mejoría desde el inicio en los ojos tratados en la puntuación MLMT. Tres de los pacientes con mutaciones RHO lograron una mejora del nivel de luminancia de 3 lux desde el inicio en los ojos tratados.

OCU400 se administró mediante inyección subretiniana en 1 ojo. Hasta el momento, el ensayo ha tratado a 18 pacientes adultos con RP relacionada con mutaciones en los genes RHO y NR2E3, y también incluye pacientes con LCA relacionada con mutaciones en el gen CEP290 y pacientes pediátricos con RP o LCA relacionados con mutaciones en estos genes. Los pacientes fueron tratados con dosis bajas, medias y altas correspondientes a 1,66×1010 vg/mL, 3.33×1010 vg/mL, y 1.66×1011 vg/mL respectivamente. En términos de seguridad, OCU400 se consideró generalmente seguro y bien tolerado en todo el espectro de mutaciones relacionadas con la enfermedad y niveles de dosis incluidos en el estudio. No se han notificado eventos adversos graves (EAG) entre los pacientes que recibieron las dosis bajas y medias de OCU400, aunque 1 paciente que recibió la dosis alta y 1 paciente incluido en la cohorte de inscripción abierta experimentaron EAG. Ocugen afirmó que el procedimiento quirúrgico representó la mayoría de los EA y que en el lapso de unos pocos días a semanas se llegó a la resolución de la mayoría.

«Las mutaciones de la rodopsina son muy difíciles de tratar. Es por eso que [no hay terapias génicas] allí. Y este es uno de los principales causantes de RP, alrededor de 10,000 pacientes luchan contra él solo en los EE. UU. Entonces, en esos pacientes, mostramos resultados muy alentadores: el 86%, 6 de cada 7 pacientes mostraron mejoría. Así que eso es importante. ¿Por qué? Porque está demostrando el concepto de genes modificadores… El enfoque agnóstico de los genes. Entonces, si funciona en la rodopsina, potencialmente podría funcionar en todos esos pacientes de los que estoy hablando, alrededor de 125 mutaciones genéticas», dijo Musunuri anteriormente a CGTLive.

 

Puedes leer el artículo original aquí

imagen de una científica sujetando un tubo de ensayo y moléculas de adn alrededor

4 Comentarios

  1. Jesús

    Jesús 27 años portador de RP con distrofia de conos i bastones gen CDHR1
    Tengo tres hermanos esperando el resultado de genética de tres mi hermana de 19 años lo a heredado también gracias de adelanto por si me contestáis 🙏

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  2. Lis de Arias

    Mi hijo Antonio de 21 años padece RP y quisiera saber si hay algo que se pueda hacer con OCUGEN. Vivimos en Panamá.

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  3. KRISTIAN GONZALES

    kristian1111@gmail.com quisiera ser parte del estudio clinico tengo todos mis examenes incluico examen de ADN gen (prpf31)

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