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Coave Therapeutics anuncia datos positivos del ensayo clínico de fase I/II de CTx-PDE6b

Coave Therapeutics anunció los resultados positivos de 12 meses de su ensayo de fase I / II que evalúa la seguridad y eficacia de su innovadora terapia génica, CTx-PDE6b, para la retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones bialélicas en el gen PDE6B.
La compañía agregó en su comunicado de prensa que recibió la aprobación regulatoria para expandir el ensayo en curso para incluir una nueva cohorte de 6 pacientes más jóvenes (de 13 a 25 años) con etapas más tempranas de la enfermedad para explorar más a fondo el beneficio clínico de CTx-PDE6b en una población de pacientes más amplia. Se espera que el primer paciente reciba tratamiento para julio de 2023.
 
Coave anotó en su comunicado de prensa que CTx-PDE6b es una terapia génica basada en AAV5 en etapa clínica para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones bialélicas del gen PDE6b . La RP es un tipo de distrofia retiniana hereditaria que conduce a la ceguera en la mediana edad y se caracteriza por una pérdida progresiva de fotorreceptores. Actualmente no hay tratamientos aprobados para PDE6b RP.
La compañía también señaló que CTx-PDE6b está diseñado para entregar una copia no mutada de longitud completa del gen PDE6b humano funcional en el espacio subretiniano, donde induce rápidamente una expresión transgénica robusta y la síntesis de la proteína PDE6b funcional en células de bastón fotoreceptoras. Al proporcionar a estas células la proteína faltante funcional, se espera que CTx-PDE6b estabilice o detenga la degeneración retiniana en pacientes deficientes en PDE6b.
 
Además, CTx-PDE6b (AAV2/5-hPDE6B o HORA-PDE6b) se está evaluando en un ensayo clínico de fase I/II, monocéntrico, abierto, de rango de dosis (NCT03328130) para evaluar su seguridad y eficacia en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) de PDE6b. Diecisiete pacientes de 18 años o más en 3 cohortes y 2 dosis han completado el período de estudio de 12 meses. El estudio ahora inscribirá a una cohorte adicional de 6 pacientes de 13 a 25 años con enfermedad en etapa temprana.
 
Hasta la fecha, CTx-PDE6b se ha administrado a 17 pacientes mayores de 18 años que presentan una forma avanzada de PDE6b RP utilizando dos dosis ascendentes. El tratamiento se administró en el ojo más afectado, mientras que el otro ojo sirvió como control no tratado.
 
Después del período de estudio de 12 meses, ambas dosis fueron bien toleradas (n = 17). Un subgrupo de pacientes (n = 6) con enfermedad menos avanzada que recibieron la dosis más alta mostraron resultados positivos de eficacia, medidos consistentemente en los 5 criterios de valoración clínicos (BCVA – Mejor agudeza visual corregida, campo visual, microperimetría, prueba de sensibilidad de campo completo y prueba de movilidad) y la evaluación anatómica retiniana por OCT (tomografía de coherencia óptica) . En este subgrupo, utilizando microperimetría, se observó una progresión favorable significativa de la sensibilidad de los 4 loci centrales de la retina en los ojos tratados en comparación con los ojos no tratados.
 
La compañía agregó en el comunicado que la prueba de estimulación de campo completo en luz azul que evalúa la función de los bastones muestra una mejora del umbral de percepción de la luz a favor de los ojos tratados, lo que se considera clínicamente significativo.
Estos datos apoyan un efecto positivo de CTx-PDE6b en las funciones visuales y proporcionan una sólida justificación para continuar el desarrollo clínico del producto .
 
Estos datos apoyan un efecto positivo de CTx-PDE6b en las funciones visuales y proporcionan una sólida justificación para continuar el desarrollo clínico del producto con la preparación de un ensayo de registro.
 
El diseño y los datos del estudio de Fase I / II se presentarán en las próximas conferencias.
 
Rodolphe Clerval, CEO de Coave, dijo que la compañía se siente alentada por los datos de seguridad y eficacia observados hasta ahora en pacientes que han sido tratados con CTx-PDE6b.
 
«Esta terapia ha mostrado un buen perfil de seguridad y un beneficio prometedor en las funciones visuales dentro del ojo tratado tras un periodo de seguimiento de 12 meses», planteó Clerval en el comunicado de prensa. «Estos hallazgos iniciales proporcionan un fuerte apoyo para expandir este estudio de Fase I / II para incluir pacientes con enfermedad menos avanzada mientras comenzamos nuestros preparativos para un ensayo de registro con CTx-PDE6b».
 
Michel Weber, MD, PhD, profesor del Hospital Universitario de Nantes (Francia) y Guylène Le Meur, MD, PhD, MCU-PH, profesor asociado y jefe de Oftalmología en el Hospital Universitario de Nantes, agregaron que la retinitis pigmentosa PDE6B es una enfermedad degenerativa hereditaria progresiva e irreversible que conduce a una discapacidad visual significativa y ceguera.
 
«Estos resultados iniciales de seguridad y eficacia prometedores son de gran interés médico, y podrían representar un paso significativo hacia proporcionar un tratamiento específico para los pacientes con esta enfermedad devastadora», dijo Weber en el comunicado de prensa.
 
Coave agregó en el comunicado de prensa que es responsable del desarrollo global de CTx-PDE6b y conserva los derechos comerciales del producto en los Estados Unidos, Japón, Corea del Sur, China y otros territorios fuera de Europa. En Europa y algunos otros países, CTx-PDE6b está siendo desarrollado conjuntamente por Coave y Théa Open Innovation (‘TOI’) bajo un acuerdo de licencia y desarrollo con derechos exclusivos otorgados a TOI para comercializar CTx-PDE6b en estos territorios.
 
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