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Cellusion recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para CLS001, tratamiento de la queratopatía ampollosa

Cellusion anunció que la FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano a su producto de medicina regenerativa, «sustituto de células endoteliales corneales derivadas de células iPS» (CLS001) para el tratamiento de la queratopatía ampollosa.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano si el medicamento cumple con criterios específicos, el tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. La designación califica a los patrocinadores para incentivos, incluidos créditos fiscales para pruebas clínicas calificadas (en humanos), exención de la tarifa de usuario de medicamentos recetados y 7 años potenciales de exclusividad en el mercado después de la aprobación de la FDA.

Cellusion ha desarrollado CLS001 para la queratopatía ampollosa, que representa más de la mitad de todos los trasplantes de córnea y actualmente se está preparando para ensayos clínicos corporativos en Japón y ensayos clínicos globales. Con esta designación, la compañía acelerará aún más el desarrollo global de CLS001 y tendrá como objetivo contribuir a los pacientes de todo el mundo que esperan el tratamiento.

La queratopatía ampollosa puede ser hereditaria (degeneración endotelial corneal de Fuchs) o debida a un traumatismo causado durante una cirugía intraocular como la cirugía de cataratas. Disminuye las células endoteliales de la córnea y provoca una afluencia excesiva de líquido a la córnea, lo que provoca edema (hinchazón) y opacidad. Hasta hace poco, los trasplantes de córnea se realizaban típicamente para la queratopatía ampollosa, incluida la queratoplastia penetrante, el trasplante de toda la córnea, y la queratoplastia endotelial, el trasplante del endotelio corneal. Debido a que la córnea no contiene vasos sanguíneos y es menos propensa al rechazo que otros trasplantes de órganos, los trasplantes alogénicos de córnea (trasplante de tejido de otra persona) se realizan sin grupo sanguíneo u otra compatibilidad.

Por otro lado, los métodos convencionales de trasplante de córnea aún presentan diversos problemas como la infección postoperatoria por heridas grandes, el astigmatismo, el aumento de la presión intraocular y la mala adherencia del injerto. Además, se estima que hay aproximadamente 10.000 pacientes en lista de espera para trasplantes de córnea en Japón, pero solo menos de 2.000 ojos de donantes están disponibles en Japón cada año, por lo que los pacientes han tenido que esperar más de un año para recibir su turno para recibir un trasplante de córnea.

La investigación realizada por el profesor Shimmura y el profesor Hatou de la Universidad de Keio ha demostrado que la producción de células CECSi, sustituto de las células endoteliales corneales de iPSC, que funcionan de la misma manera que las células endoteliales corneales, e inyectadas con una jeringa en la superficie posterior de la córnea tiene un potencial considerable como tratamiento eficaz para la queratopatía ampollosa .
Este método tiene el potencial de reducir significativamente las complicaciones porque la herida es mucho más pequeña que en los procedimientos de trasplante de córnea existentes. Además, ahora es posible criopreservar estas células en la etapa final de producción, lo que significa que las células de reemplazo endotelial corneal necesarias para la terapia de trasplante se pueden producir y almacenar en grandes cantidades por adelantado y trasplantar rápidamente según sea necesario.

Puedes leer los textos originales aquí:

https://cellusion.jp/en/technology-ips/

https://eyewire.news/news/cellusion-receives-fda-orphan-drug-designation-for-cls001?c4src=article:infinite-scroll

 

En la imagen se puede ver como se hace un trasplante alogénico de células CLS001

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