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Aprobada la primera terapia basada en CRISPR

El pasado 16 de noviembre se ha convertido en una día histórico para la biomedicina ya que una agencia reguladora aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética.

Ha sucedido en el Reino Unido, y está destinada al tratamiento de personas mayores de 12 años afectadas bien por anemia falciforme, o bien por beta-talasemia.

La colaboración entre dos empresas farmacéuticas, Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics ha sido clave para desarrollar, testar y ahora aprobar esta primera terapia CRISPR. La empresa CRISPR Therapeutics fue fundada por la premio Nobel de Química 2020, Emmanuelle Charpentier. En estos momentos hay casi un centenar de ensayos clínicos en marcha usando diversas versiones de las herramientas CRISPR, algunas de ellas para enfermedades raras oculares como la retinosis pigmentaria.

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Dibujo que ilustra lo glóbulos rojos normales (en forma de disco) y los glóbulos rojos característicos de la anemia falciforme (en forma de cayado, que suelen taponar vasos sanguíneos y provocar accidentes vasculares)

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