Alcyone Therapeutics ha comunicado que ha ampliado su colaboración con el Nationwide Children’s Hospital y ha recibido una inversión del sistema hospitalario con sede en Columbus, Ohio, y otros inversores existentes.
Alcyone, con sede en Lowell, Massachusetts, no reveló la cuantía en dólares que recibió en la ronda de financiamiento pero si que lo utilizará para continuar desarrollando su sistema de administración de fármacos intratecal ThecaFlex DRx, que forma parte de una colaboración continua de codesarrollo y copromoción con Biogen.
La última financiación también coincide con la reciente incorporación a la cartera de Alcyone de un programa de terapia génica en etapa clínica para la enfermedad de Batten impulsado por mutaciones del gen CLN3 que Nationwide Children’s estaba desarrollando. CLN-301 es ahora el tercer candidato terapéutico para las enfermedades pediátricas del sistema nervioso central (SNC) en la cartera de proyectos de Alcyone.
«Con la incorporación de CLN-301, Alcyone ha enriquecido su cartera de terapias de precisión para el SNC en fase clínica con un programa que exhibe datos preliminares de seguridad y eficacia prometedores y un potencial comercial significativo como una terapia modificadora de la enfermedad de primera en su clase», dijo el CEO de Alcyone, PJ Anand, en un comunicado.
El CLN-301 utiliza un vector del virus adenoasociado 9 para entregar la secuencia codificante del gen CLN3 a las células del SNC. Actualmente se está evaluando en un ensayo de fase I/II para la enfermedad de Batten, específicamente una forma del trastorno neurológico hereditario raro y fatal causado por mutaciones en CLN3, que resultan en daño celular progresivo y deterioro del desarrollo neurológico. Los resultados iniciales de cuatro pacientes que han recibido CLN-301 sugieren que están manteniendo la función motora y cognitiva.
La enfermedad de Batten es el nombre común de una amplia clase de trastornos hereditarios raros y mortales del sistema nervioso que generalmente comienzan durante la infancia. Hay 13 formas conocidas de enfermedad de Batten en las que un defecto en un gen específico desencadena una cascada de problemas que interfieren con la capacidad de una célula para reciclar ciertas moléculas. La enfermedad de Batten CLN3, también conocida como lipofuscinosis ceroidea neuronal juvenil (JNCL), es causada por mutaciones en el gen CLN3 (lipofuscinosis ceroide neuronal 3). CLN3 codifica una proteína transmembrana (incrustada en la membrana celular) involucrada en el tráfico y reciclaje de proteínas y otras sustancias dentro de las células.
El curso clínico de la enfermedad de Batten a menudo implica la pérdida progresiva de la visión y las habilidades motoras. La mayoría de los niños afectados también experimentan cambios de personalidad, problemas de comportamiento, deterioro del aprendizaje y convulsiones.
Alcyone Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase clínica comprometida con la transformación de la atención pediátrica a través de una cartera diversificada de terapias de precisión para el SNC y plataformas de dosificación. La compañía está avanzando en una línea terapéutica en colaboración con el Nationwide Children’s Hospital (AWRI) centrada en enfermedades neurológicas pediátricas graves. Los programas principales de Alcyone incluyen una terapia génica en etapa clínica para la enfermedad de Batten CLN3 y una esponja de microARN para la reactivación del cromosoma X para tratar trastornos genéticos ligados al cromosoma X, incluido el síndrome de Rett. Falcón patentado de AlcyoneTM es la tecnología de plataforma de administración y modelado de transporte de fármacos de precisión en el líquido cefalorraquídeo (LCR) que incorpora un profundo conocimiento de la dinámica del LCR, el modelado computacional y la bioingeniería. Este enfoque integral permite optimizar la dosificación y la administración del sistema nervioso central (SNC) para dirigirse mejor a la fisiopatología y la anatomía específicas de diversas enfermedades neurológicas.
Para obtener más información, visite www.alcyonetx.com.
