NUEVA YORK – La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido a GenEditBio permiso para lanzar un ensayo de Fase I/II para evaluar GEB-101, una terapia de edición genética para la distrofia corneal asociada a TGFBI, según informó la compañía el lunes.
Como parte del ensayo clínico, denominado CLARITY, los investigadores evaluarán la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una única inyección intrastromal de GEB-101 en pacientes con un grupo de trastornos oculares raros conocidos como distrofia corneal, específicamente aquellos causados por mutaciones en el gen TGFBI. GEB-101 utiliza CRISPR-Cas para editar in vivo el gen TGFBI mutado. Una inyección intrastromal es un tratamiento ocular en el que el medicamento se inyecta directamente en la córnea, concretamente en su capa central llamada estroma.
«Las opciones de tratamiento actuales son limitadas y no abordan la causa subyacente, lo que pone de manifiesto una necesidad significativa no satisfecha de un enfoque genético dirigido», declaró Tian Zhu, CEO y cofundador de GenEditBio, en un comunicado. «Esperamos la activación del sitio de prueba y planeamos ampliar el ensayo CLARITY mediante autorizaciones regulatorias en otros mercados importantes.»
GenEditBio planea comenzar a inscribir pacientes en Estados Unidos para el ensayo CLARITY durante el segundo trimestre de 2026. La empresa, con sede en Hong Kong, ya ha comenzado a probar la seguridad y la eficacia preliminar de la terapia experimental en un ensayo iniciado por un investigador en China.
