ONERO: La red que transforma las enfermedades raras oculares Detrás de cada enfermedad rara ocular hay una historia que merece salir de la sombra. Vivir con una patología poco frecuente implica enfrentarse a un camino lleno de incertidumbre y desinformación. En ONERO...
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado para revisión la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de Nanoscope Therapeutics para sonpiretigene isteparvovec (MOGENRY; antes MCO-010), una terapia génica optogenética dirigida a...
La compañía biofarmacéutica ha compartido los resultados iniciales de su ensayo clínico de Fase 1/2 para el tratamiento de enfermedades retinianas hereditarias asociadas al gen BEST1. Además, reporta avances clave en su sintonía con la FDA de cara a una futura Fase 3....
La investigación en terapias génicas continúa avanzando en el campo de las enfermedades raras de la retina. Nuevos datos clínicos presentados en la pasada reunión de 2026 de la Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) muestran resultados...
Un experimento pionero ha explorado una estrategia hasta ahora inédita: extraer mitocondrias del músculo de una paciente e introducirlas en sus ojos para intentar recuperar parte de la función visual. El resultado fue modesto y temporal, pero abre una nueva vía de...