Opus Genetics ha anunciado el inicio de un ensayo clínico para probar una terapia génica destinada a pacientes con retinosis pigmentaria relacionada con el gen MERTK, una enfermedad rara que provoca pérdida progresiva de la visión y, con el tiempo, ceguera.
Este ensayo se llevará a cabo en Cleveland Clinic Abu Dhabi a partir de 2026, en colaboración con el Departamento de Salud de Abu Dhabi y otros socios internacionales.
💡 ¿Cómo funciona la terapia?
La terapia génica consiste en entregar una copia funcional del gen MERTK directamente a las células de la retina. En las personas con la enfermedad, este gen no funciona correctamente y las células de la retina no pueden reciclar sus componentes, lo que provoca su degeneración y pérdida de visión. La terapia busca restaurar esta función y frenar la progresión de la enfermedad.
⚠️ Actualmente no existe un tratamiento aprobado para la retinosis pigmentaria MERTK, por lo que este ensayo representa la primera oportunidad real de cambiar el curso de la enfermedad. Se estima que afecta a unos 60.000 pacientes en todo el mundo.
Este proyecto no solo es un paso importante para la investigación de enfermedades raras, sino que también es un ejemplo de cómo la medicina de precisión puede ofrecer soluciones innovadoras a problemas que antes parecían imposibles de tratar. 🌟
