Los datos de IG-002, el programa principal de Intergalactic, demuestran la expresión persistente de ABCA4 en retinas de primates no humanos durante seis meses después de una sola administración. Los hallazgos se basan en datos de durabilidad de 12 meses obtenidos en...
Modelos animales para investigar en enfermedades raras
En el siguiente podcast se explica la relevancia de los modelos de experimentación animal para llevar a cabo estudios pre-clínicos relacionados con las enfermedades raras. Intervienen Lluís Montoliu, investigador del CNB-CSIC y el CIBERER y experto en aspectos...
Ensayos clínicos, el rol del paciente
Si no pudiste ver en directo el webinar "Ensayos Clínicos, el rol del paciente" que organizó la asociación miembro de ONERO, retina comunidad Valenciana, te invitamos a visualizar el video en su canal de youtube. ¡No te lo pierdas!!! Puedes visualizarlo aquí
Los ensayos en perros con una enfermedad ocular hereditaria indican que una terapia génica está lista para convertirse en un tratamiento para pacientes humanos con retinitis pigmentosa.
Simon Petersen-Jones, profesor y presidente de salud canina en la Facultad de Medicina Veterinaria de la Universidad Estatal de Michigan, y sus colaboradores informan sus hallazgos sobre una terapia génica para la retinosis pigmentaria CNGB1 en la revista Molecular...
Atsena Therapeutics anuncia que la FDA ha aprobado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía para un ensayo clínico de fase I / II de ATSN-201 en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS).
Según la compañía, ATSN-201 aprovecha una novedosa cápside en expansión, AAV.SPR, para superar los desafíos asociados con los AAV administrados intravítreamente en el tratamiento de XLRS. Shannon Boye, PhD, fundadora y directora de Atsena Therapeutics, señaló en un...