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Atsena Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA de EE. UU. para la terapia génica ATSN-201 para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X 17 de septiembre de 2024

Atsena Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA de EE. UU. para la terapia génica ATSN-201 para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X 17 de septiembre de 2024

DURHAM, NC, 17 de septiembre de 2024 – Atsena Therapeutics, una empresa de terapia génica en fase clínica centrada en aportar el poder transformador de la medicina genética para revertir o prevenir la ceguera, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y...

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Atsena Therapeutics anuncia que la FDA ha aprobado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía para un ensayo clínico de fase I / II de ATSN-201 en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS).

Según la compañía, ATSN-201 aprovecha una novedosa cápside en expansión, AAV.SPR, para superar los desafíos asociados con los AAV administrados intravítreamente en el tratamiento de XLRS. Shannon Boye, PhD, fundadora y directora de Atsena Therapeutics, señaló en un...

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