En el siguiente podcast se explica la relevancia de los modelos de experimentación animal para llevar a cabo estudios pre-clínicos relacionados con las enfermedades raras. Intervienen Lluís Montoliu, investigador del CNB-CSIC y el CIBERER y experto en aspectos...
Los ensayos en perros con una enfermedad ocular hereditaria indican que una terapia génica está lista para convertirse en un tratamiento para pacientes humanos con retinitis pigmentosa.
Simon Petersen-Jones, profesor y presidente de salud canina en la Facultad de Medicina Veterinaria de la Universidad Estatal de Michigan, y sus colaboradores informan sus hallazgos sobre una terapia génica para la retinosis pigmentaria CNGB1 en la revista Molecular...
Coave Therapeutics anuncia datos positivos del ensayo clínico de fase I/II de CTx-PDE6b
Coave Therapeutics anunció los resultados positivos de 12 meses de su ensayo de fase I / II que evalúa la seguridad y eficacia de su innovadora terapia génica, CTx-PDE6b, para la retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones bialélicas en el gen PDE6B. La compañía...
Ensayo clínico de N-acetilcisteína amida (NACA) para pacientes con retinosis pigmentaria asociada a Síndrome de Usher
NPI-001 en tabletas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP) asociada con el síndrome de Usher (USH). El laboratorio Nacuity Pharmaceuticals, anuncia que ha alcanzado el objetivo de inscripción de 48 pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar...
Primer paciente con retinosis pigmentaria tratado con terapia génica en el hospital universitario Fundación Jiménez Diaz
La Fundación Jiménez Díaz interviene con éxito al primer paciente de retinosis pigmentaria ligada a cromosoma X. La operación, que se desarrolló sin contratiempos y de la que el paciente se ha recuperado satisfactoriamente, se encuadra dentro del ensayo clínico de...