La FDA otorgó la designación de enfermedad pediátrica rara a HORA-PDE6b, una terapia génica para pacientes con distrofia de retina hereditaria causada por mutaciones del gen PDE6B, según un comunicado de prensa de eyeDNA Therapeutics. La terapia génica basada en AAV5...

EyeDNA Therapeutics recibe la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA por su terapia génica HORA-PDE6b para pacientes con DHR debido a mutaciones en el gen PDE6b
leer más