SpliceBio, empresa de medicamentos genéticos pionera en el empalme de proteínas para tratar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el programa principal SB-007. SB-007 es el único tratamiento en etapa clínica que aborda la causa genética raíz de la enfermedad de Stargardt con el potencial de tratar a todos los pacientes con todas las mutaciones ABCA4.
Miquel Vila-Perelló, Ph.D., director ejecutivo y cofundador de SpliceBio, dijo: «La autorización IND de la FDA para SB-007 es un logro significativo para los pacientes con SpliceBio y la enfermedad de Stargardt. Al ser el primer IND para una terapia génica de empalme de proteínas, es un gran paso adelante para demostrar el potencial de esta nueva modalidad terapéutica para abordar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes como ABCA4. SB-007 es una terapia génica de vectores virales adenoasociados (AAV) destinada a restaurar la expresión de la proteína ABCA4 de longitud completa, y la única terapia en etapa clínica con el potencial de ayudar a todos los pacientes de Stargardt. Esperamos acelerar el desarrollo clínico de SB-007, sobre la base de la Designación de Medicamento Huérfano otorgada por la FDA en 2024, y avanzar en esta terapéutica que puede cambiar la vida de los pacientes con la enfermedad de Stargardt».
«La enfermedad de Stargardt ha sido un desafío para el desarrollo de terapias génicas debido al gran tamaño del gen ABCA4, y actualmente no tiene terapias aprobadas disponibles», dijo el profesor Paul Yang, MD, Ph.D., Jefe de la División de Genética Oftálmica Paul H. Casey en el Instituto Oftalmológico Casey de la Universidad de Salud y Ciencia de Oregón. «Esta nueva terapia utiliza un enfoque único para reemplazar la proteína ABCA4 normal de tamaño completo con alta eficiencia, que aborda la causa raíz de la enfermedad de Stargardt en cualquier variante patógena en el gen ABCA4. Esta autorización de IND representa un hito importante en el campo y estoy encantado de ser parte de los estudios clínicos que exploran este enfoque prometedor que podría transformar la vida de los pacientes con la enfermedad de Stargardt».
SpliceBio planea iniciar la inscripción en el estudio de fase 1/2 ASTRA en la primera mitad de 2025. ASTRA evaluará la seguridad y eficacia de una dosis única de SB-007 administrada por vía subretiniana en pacientes con enfermedad de Stargardt. En marzo de 2024, SpliceBio lanzó el ensayo POLARIS, un estudio pionero de historia natural patrocinado por la empresa sobre la enfermedad de Stargardt diseñado para evaluar la progresión de la enfermedad, refinar los criterios de valoración y simplificar los criterios de elegibilidad para la inscripción acelerada en el estudio ASTRA de fase 1/2. Este estudio permitirá a los pacientes con enfermedad de Stargardt beneficiarse de diagnósticos más precisos, un seguimiento más riguroso de la enfermedad y, potencialmente, un acceso más rápido a terapias innovadoras.
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