PYC Therapeutics (ASX: PYC) es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias de precisión pioneras para pacientes con enfermedades genéticas sin opciones de tratamiento disponibles. Uno de los activos de la empresa es un candidato a fármaco en investigación (denominado PYC-001) que aborda la causa subyacente de una enfermedad ocular infantil que provoca ceguera, conocida como Atrofia Óptica Autosómica Dominante (ADOA). Actualmente, no existen tratamientos disponibles para los pacientes con ADOA. PYC-001 se encuentra en la fase de estudio de Dosis Única Ascendente (SAD) en pacientes con ADOA.
La empresa anuncia hoy que el Comité de Revisión de Seguridad (SRC), que supervisa el estudio SAD, ha aprobado la escalada de la dosis del tratamiento con PYC-001 de 3 microgramos por ojo (grupo 1) a 10 microgramos por ojo (grupo 2), tras evaluar los datos de seguridad y tolerabilidad de los pacientes del grupo 1 durante un seguimiento de 4 semanas.
PYC procederá ahora a la administración de dosis a los pacientes del grupo 2 de este ensayo, con el objetivo de establecer el perfil de seguridad/tolerabilidad y la eficacia inicial de este candidato a fármaco a lo largo de 2025.
Sobre PYC-001 – Un candidato a fármaco pionero con potencial para modificar la enfermedad en ADOA
La Atrofia Óptica Autosómica Dominante (ADOA) es una enfermedad ocular que causa ceguera, comienza en la infancia y, en la mayoría de los pacientes, conduce a la ceguera legal en la edad adulta media. La enfermedad afecta a aproximadamente 1 de cada 35,000 personas y es causada por la expresión insuficiente del gen OPA1 en la retina.
Actualmente, no existen opciones de tratamiento para los pacientes con ADOA, lo que representa un mercado potencial estimado en más de $2,000 millones anuales.
PYC-001 es una terapia de precisión que busca restaurar la expresión del gen OPA1 a niveles necesarios para el funcionamiento normal de la retina. Este tratamiento utiliza la tecnología patentada de administración de fármacos de PYC para superar uno de los mayores desafíos de los medicamentos basados en ARN: garantizar que una cantidad suficiente del fármaco llegue a su objetivo dentro de las células afectadas por ADOA. PYC-001 ha demostrado ser eficaz para abordar la causa subyacente de la enfermedad en modelos derivados de pacientes, como la «retina en placa o «in toto», y en modelos de primates no humanos.
Sobre PYC Therapeutics
PYC Therapeutics (ASX: PYC) es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla una nueva generación de terapias basadas en ARN para transformar la vida de pacientes con enfermedades genéticas. La empresa utiliza su plataforma patentada de administración de fármacos para mejorar la eficacia de los medicamentos de precisión dentro de la creciente y comercialmente probada clase de terapias de ARN.
Los programas de desarrollo de fármacos de PYC se centran en enfermedades monogénicas, que tienen la mayor probabilidad de éxito en el desarrollo clínico.
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