DALLAS, TX – 10 de octubre de 2024 – Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una productiva reunión con la FDA para su programa clínico que evalúa MCO-010 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria(RP). Sobre la base de los comentarios regulatorios proporcionados en la reunión, Nanoscope comenzará con la presentación de una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) en el primer trimestre de 2025.
En relación con la reunión, la FDA reconoció los próximos pasos propuestos por Nanoscope para facilitar la presentación de BLA para MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la RP. Nanoscope esbozó sus planes para una presentación continua del MCO-010 BLA para el tratamiento de la pérdida severa de la visión debido a RP basada en su designación Fast Track.
La pérdida grave de la visión suele ser el resultado de las personas diagnosticadas con RP, lo que en última instancia conduce a la ceguera. El paradigma de tratamiento actual se centra en la rehabilitación de la visión, pero los pacientes aún soportan una vida de deterioro visual progresivo, lo que afecta drásticamente la calidad de vida.
«La preservación de la agudeza visual basal durante algunos años representa un efecto importante del tratamiento que se desvía de la historia natural esperada de la RP», dijo Allen C. Ho, MD, FACS, FASRS, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina en Wills Eye Hospital, y Asesor Médico Principal de Nanoscope. «Los comentarios de la FDA han informado el plan de presentación de BLA de Nanoscope, lo que presenta el potencial de una opción viable y restauradora para los pacientes cuya visión se ha perdido debido a la variedad de degeneraciones progresivas de la retina que comprenden la RP».
«Estamos complacidos con las interacciones positivas que hemos tenido con la FDA como resultado de la experiencia excepcional y el compromiso incansable del equipo de Nanoscope», dijo Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope. «Nuestro objetivo compartido es cambiar vidas y, juntos, hemos avanzado en MCO-010 hasta el punto de la presentación de BLA. Con cada paso adelante, nos centramos en los pacientes que esperan una restauración significativa de la vista. Nuestro equipo espera continuar el importante trabajo que hemos comenzado, junto con nuestros socios, para llevar esta terapia a los pacientes que tienen una necesidad significativa insatisfecha».
«Esta productiva reunión con la FDA también sigue a nuestra reciente reunión de fin de fase 2 para nuestro programa de degeneración macular Stargardt, que está avanzando a un ensayo de registro de fase 3», dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente y director científico de Nanoscope. «La evidencia de mejoras en la agudeza visual durante 3 años en los estudios RESTORE y REMAIN refuerza la fuerza de nuestro compromiso de llevar esta terapia transformadora a los pacientes».
Acerca de la retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria, es un grupo de enfermedades oculares raras que afectan a la retina, que presenta síntomas desde la infancia y es una de las principales causas de ceguera en adultos en edad laboral. Es una enfermedad hereditaria, lo que significa que se transmite a los niños a través de genes defectuosos de sus padres. Hay más de varios cientos de mutaciones genéticas identificadas que pueden causar RP. En los pacientes con RP, las células fotorreceptoras sensibles a la luz se degradan, lo que provoca la pérdida de la visión. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la pérdida grave de la visión debido a la RP. Retrasar o prevenir un mayor deterioro de la visión en los pacientes con RP es un objetivo del tratamiento.
Acerca de MCO-010
MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Las terapias génicas actuales tienen como objetivo tratar a pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogénica MCO activable por luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la pérdida de visión debido a la RP avanzada, con células de la retina externas degeneradas. Con la focalización de células bipolares a través del promotor-potenciador mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar la visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector AAV2 patentado permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras la inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en el ensayo aleatorizado multicéntrico de doble enmascaramiento RESTORE mostró mejoras en la agudeza visual mejor corregida, así como en la visión funcional evaluada por la movilidad guiada por la visión y la discriminación de la forma, junto con un perfil de seguridad favorable.
Otras actualizaciones clínicas
La compañía ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar un ensayo de registro de fase 3 en el primer trimestre de 2025.
Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas independientes de los genes y que restauran la vista para los millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y simulado de fase 2b de RESTORE en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). MCO-010 ha recibido las designaciones de Fast Track de la FDA y las designaciones de medicamentos huérfanos de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 no viral administrada con láser para la atrofia geográfica.
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