El tratamiento de terapia génica de GenSight para pacientes que viven con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) ha demostrado una eficacia sostenida y una mejora de la vista durante cinco años.
GenSight Biologics, con sede en Francia, ha dado a conocer los datos finales de su ensayo de fase III Reflect (NCT03293524), un estudio aleatorizado controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de Lumevoq, también conocido como lenadogene nolparvovec. Los resultados mostraron que una sola inyección de la terapia génica mantuvo su eficacia durante todo el ensayo.
El LHON es un trastorno genético relativamente raro del ojo en el que las personas pueden sufrir una pérdida de visión repentina y rápida durante un cierto período. El inicio de la LHON generalmente ocurre en la infancia tardía o en la adultez temprana. En el caso del estudio Reflect, los investigadores seleccionaron pacientes que habían contraído LHON debido a una mutación en la proteína NADH deshidrogenasa 4 (ND4).
Los pacientes se dividieron en dos brazos, y el brazo activo recibió una inyección de Lumevoq en ambos ojos, mientras que el grupo de placebo recibió tratamiento en solo uno. Cinco años después de la inyección, el 75 por ciento de los que recibieron tratamiento bilateral experimentaron una tasa de recuperación clínicamente relevante, en comparación con el 60 por ciento de los que recibieron solo una inyección.
Además, el 79% de los pacientes tratados bilateralmente fueron capaces de leer letras en una pantalla, mientras que esta cifra fue del 72% en el grupo de placebo.
El investigador principal del ensayo REFLECT, Patrick Yu-Wai-Man, dijo: «Los últimos datos de REFLECT confirman que la mejora observada con lenadogene nolparvovec se mantiene cinco años después de que se haya administrado el tratamiento, incluido el beneficio adicional observado en los participantes que recibieron una inyección intravítrea bilateral de la terapia génica.
«Es importante destacar que los participantes de REFLECT que recibieron una inyección bilateral tenían un perfil de seguridad comparable al de los tratados unilateralmente».
El ensayo se llevó a cabo en el Reino Unido, Europa, Estados Unidos y Taiwán, y vio hasta 98 sujetos entre 2018 y 2019. La empresa está entrando en un mercado relativamente claro. Según el Centro de Inteligencia Farmacéutica de GlobalData, solo hay otro tratamiento en desarrollo de Fase III.
Puedes leer AQUÍ el artículo original.
