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EyeDNA busca forjar un camino regulatorio para la terapia génica de retinosis pigmentaria 40 (PDE6B)

EyeDNA Therapeutics dijo el martes que discutirá los últimos datos sobre su terapia génica en investigación, HORA-PDE6B, para la retinosis pigmentaria con mutación en PDE6b con los reguladores y definirá un camino regulatorio a seguir para el agente.

La retinosis pigmentaria es una enfermedad ocular degenerativa hereditaria poco frecuente. Es una afección genéticamente heterogénea que puede ser causada por anomalías en más de 80 genes. Aproximadamente el 4 por ciento de los pacientes con retinitis pigmentosa tienen mutaciones genéticas en la PDE6b, y HORA-PDE6B está diseñado para administrar un gen PDE6b no mutado para dirigirse a las células de la retina y generar una proteína funcional.

En una reunión médica a principios de esta semana, EyeDNA, una subsidiaria de Coave Therapeutics, con sede en París, informó datos positivos de seguimiento de 24 meses de un estudio de fase I/II de HORA-PDE6b que involucró a 17 pacientes evaluables con retinosis pigmentaria causada por mutaciones bialélicas en el gen PDE6b.

Los investigadores observaron mejoras en la visión de los pacientes que recibieron la dosis alta y baja de la terapia génica. En el grupo de dosis baja, en particular, los datos de seguimiento de cinco años mostraron que la visión en los ojos tratados de los pacientes se estabilizó, según lo medido por las puntuaciones de la agudeza visual mejor corregida. En comparación, en el ojo no tratado, las puntuaciones de BCVA disminuyeron consistentemente. Una prueba de estimulación de campo completo de luz azul que evaluaba la función de los bastones sugirió que la percepción de la luz también mejoró en los ojos tratados de los pacientes.

Los pacientes toleraron bien ambas dosis de HORA-PDE6b. Hubo cinco eventos adversos graves relacionados con los ojos en pacientes que potencialmente se debieron al tratamiento en investigación, y dos de ellos se resolvieron.

EyeDNA también está probando HORA-PDE6b en una cohorte de hasta seis pacientes más jóvenes de 13 a 17 años, que tienen la enfermedad en etapa más temprana. Hasta el momento, tres pacientes están incluidos en esta cohorte.

«Los datos positivos de seguimiento de 24 meses presentados confirman los resultados del análisis intermedio anterior del ensayo realizado en el punto de seguimiento de 12 meses y respaldan la preparación para un ensayo de registro para HORA-PDE6b en pacientes con PDE6b RP», dijo la compañía en un comunicado. «Se planean más discusiones con las autoridades sanitarias de EE. UU. y Europa para definir el camino óptimo para hacer que HORA-PDE6b esté disponible para los pacientes con PDE6b RP».

EyeDNA está desarrollando y comercializando HORA-PDE6b con Théa Open Innovation. EyeDNA lidera los esfuerzos de desarrollo global y posee los derechos comerciales del producto en los EE. UU., Japón, Corea del Sur, China y otros territorios fuera de Europa. En Europa y algunos otros países, Coave y TOI están desarrollando conjuntamente la terapia génica bajo un acuerdo de licencia y desarrollo, y TOI tiene los derechos exclusivos de comercialización de HORA-PDE6b en estos territorios.

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