Encinitas, California, 27 de abril de 2023 – Kiora Pharmaceuticals presentó los resultados preliminares de un ensayo clínico en curso que muestra que su medicamento en investigación, KIO-301, tiene el potencial de restaurar la percepción de la luz en pacientes ciegos o que viven con visión ultra baja debido a la retinitis pigmentosa. KIO-301 es una pequeña molécula sensible a la luz diseñada para reactivar la función visual del ojo en respuesta a la luz. Los resultados fueron presentados en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) en Nueva Orleans hace un par de semanas.
«Estos resultados preliminares sugieren que la dosis baja inicial de KIO-301 es capaz de mejorar la percepción de la luz en pacientes que tienen visión ultra baja o son completamente ciegos», dijo el Dr. Robert Casson, investigador principal del estudio del Royal Adelaide Hospital. «Vimos una marcada mejora en las medidas funcionales, que se correlacionan con los resultados de imágenes neuronales que demuestran una mayor actividad de la corteza visual en el cerebro desde el inicio hasta dos semanas después del tratamiento».
Se informaron medidas cuantitativas y cualitativas de los primeros pacientes en el estudio. El estudio de caso destacado presentado es un paciente sin percepción de la luz y recibió una inyección de dosis baja de KIO-301 en un ojo. Se comunicaron las siguientes observaciones:
- Mejoría informada por el paciente en la capacidad de percibir un contraste entre la luz y la oscuridad en los días 7, 14 y 29.
- Mejora en la identificación de objetos.
- Impacto positivo en la visión funcional general en relación con el uso de la visión en las actividades cotidianas.
- Mejora sustancial en la calidad de vida, según lo medido por el cuestionario funcional visual del Instituto Nacional del Ojo. Hubo un aumento de seis puntos (un aumento de dos a cuatro puntos se considera clínicamente significativo1).
- Los datos de imágenes, utilizando resonancia magnética funcional, mostraron un aumento significativo de la actividad en áreas del cerebro (región V1 estriada de la corteza visual) en los días tres y 15 después de la inyección en comparación con la línea de base (ver Figura 1).
- La dosis inicial fue segura y bien tolerada en el día 29, sin eventos adversos reportados durante todo el estudio.
- La duración del efecto es consistente con los datos farmacocinéticos preclínicos.
«Los primeros resultados demuestran profundas mejoras en la percepción de la luz y la visión funcional», dijo Eric Daniels, M.D., MBA, Director de Desarrollo de Kiora Pharmaceuticals. «Como medida confirmatoria, y al ser un estudio abierto, revisamos las observaciones preliminares de los primeros pacientes tratados y sentimos que era importante compartir estos primeros hallazgos. El conjunto colectivo de datos respalda nuestro plan para aumentar las dosis, completar la inscripción e informar los resultados completos a las comunidades médicas y de pacientes a finales de este año. «
La retinitis pigmentosa es un grupo de enfermedades hereditarias raras que implican una descomposición y pérdida de las células fotorreceptoras en la retina, el tejido sensible a la luz que recubre la parte posterior del ojo. Esta enfermedad progresiva generalmente se presenta inicialmente con dificultad para ver de noche y una pérdida de la visión lateral (periférica), que se extiende a la visión de túnel y, finalmente, ceguera completa.
«Desafortunadamente, no hay terapias aprobadas para ayudar a los pacientes con retinitis pigmentosa, que se estima que afecta a 100,000 personas solo en los Estados Unidos», agregó Brian M Strem, Ph.D., presidente y CEO de Kiora Pharmaceuticals. «Vemos KIO-301 como una opción de tratamiento potencial en todas las causas genéticas de la retinitis pigmentosa como una molécula pequeña fácil de administrar. Basándonos en cómo funciona KIO-301 como un fotointerruptor de detección de luz, también vemos que potencialmente aborda enfermedades oculares adicionales, incluidas otras enfermedades degenerativas retinianas hereditarias y relacionadas con la edad, a saber, la atrofia geográfica y la DMAE húmeda en etapa tardía».
El ensayo, llamado estudio ABACUS, es un ensayo clínico de fase 1b abierto, de dosis única ascendente para personas que viven con retinitis pigmentosa. El estudio comprende la inscripción de seis pacientes y la evaluación de 12 ojos, tras un seguimiento de 29 días. La primera cohorte de tres pacientes incluye individuos sin percepción de luz o con poca luz debido a la progresión de la RP. La segunda cohorte incluye tres pacientes capaces de detectar el movimiento de la mano y contar los dedos. Los criterios de valoración primarios son la seguridad y la tolerabilidad, con criterios de valoración secundarios de eficacia que incluyen la identificación de objetos y la evaluación del contraste, la navegación, la resonancia magnética funcional y otras evaluaciones oftálmicas y de calidad de vida. Este estudio se está llevando a cabo en múltiples sitios en Adelaida, Australia del Sur, incluido el Royal Adelaide Hospital.
KIO-301 es una pequeña molécula sensible a la luz visible que actúa como un «fotointerruptor» reversible, diseñado específicamente para restaurar la capacidad de los ojos para percibir e interpretar la luz en pacientes con discapacidad visual. KIO-301 entra selectivamente en las células ganglionares de la retina (las aguas abajo de bastones y conos degenerados) y las «cambia» en células sensibles a la luz, capaces de señalar al cerebro la presencia o ausencia de luz visible.
La presentación (5444), titulada «Una molécula intravítrea ‘Photoswitch’ (KIO-301) para la reanimación en la retinitis pigmentosa: un primer ensayo en humanos», fue presentada por Eric Daniels, MD, Director de Desarrollo de Kiora.
Aquí podeis encontrar el artículo original:
Aquí podeis encontrar el artículo original: Kiora – Kiora’s Investigational Treatment for Retinitis Pigmentosa, KIO-301, Demonstrates Visual Function Restoration in Patients Who Are Blind (reportablenews.com)
