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Desarrollo de terapia génica POGx-BEST1 para el tratamiento de bestrofinopatías

Opus Genetics ha presentado datos positivos de seguridad y eficacia en un modelo canino de BEST1 IRD para el programa OPGx-BEST1 en la sesión de pósteres de la Reunión Anual de ARVO en Seattle, Washington (5-9 de mayo de 2024). El póster se titula «Desarrollo de la terapia génica OPGx-BEST1 AAV para el tratamiento de las bestrofinopatías» presentado por Mayur Choudhary.
 
OPGx-BEST1 se está desarrollando para las enfermedades hereditarias de la retina relacionadas con la bestrofina-1 (BEST1) o las bestrofinopatías, una forma de degeneración macular que se encuentra principalmente en adultos y que se estima que afecta aproximadamente a una de cada 69,000 personas en los EE. UU.
 
La bestrofinopatía se caracteriza por lesiones en la retina, con síntomas que incluyen visión borrosa, metamorfopsia (visión distorsionada) o escotoma (punto ciego). OPGx-BEST1 aprovecha un vector de virus adenoasociado (AAV) para entregar una copia funcional del gen BEST1 a la retina para que la proteína bestrofina-1 se produzca en las células epiteliales pigmentarias de la retina (EPR). Este enfoque de terapia génica tiene como objetivo restaurar la función normal de las células del EPR para que puedan proporcionar un apoyo adecuado a los fotorreceptores, las células que detectan la luz.
 
Opus está completando los estudios de habilitación de IND (Nuevo Medicamento en Investigación) que se refiere a un medicamento desarrollado por una compañía farmacéutica o biotecnológica u otra organización que está listo para ensayos clínicos en humanos. Cuando un medicamento llega a este punto, la entidad presenta una solicitud para obtener el consentimiento de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para comenzar estos ensayos.

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