Según la compañía, ATSN-201 aprovecha una novedosa cápside en expansión, AAV.SPR, para superar los desafíos asociados con los AAV administrados intravítreamente en el tratamiento de XLRS.

Shannon Boye, PhD, fundadora y directora de Atsena Therapeutics, señaló en un comunicado de prensa que los AAV administrados intravítreamente tienen limitaciones, ya que no impulsan suficiente expresión génica en los fotorreceptores para conferir terapia y pueden conducir a una inflamación que compromete la visión.

«AAV. SPR es adecuado para su uso en XLRS, ya que puede impulsar los niveles terapéuticos de expresión génica en los fotorreceptores al tiempo que evita los riesgos quirúrgicos del desprendimiento foveal, lo cual es importante porque los pacientes con XLRS tienen retinas frágiles debido a la presencia de lesiones de esquisis», dijo Boye. «Sobre la base de décadas de investigación, estamos entusiasmados de progresar en nuestra nueva terapia génica para pacientes con XLRS que actualmente carecen de una opción de tratamiento aprobada».

Kenji Fujita, director médico de Atsena Therapeutics, señaló que con esta autorización, la compañía está preparando su primer programa utilizando AAV. SPR en la clínica para el tratamiento de XLRS a mediados de 2023.

«Esperamos evaluar ATSN-201 y abordar la necesidad insatisfecha de un tratamiento para mejorar o restaurar la visión en pacientes con XLRS», dijo Fujita.

El estudio Lighthouse, un ensayo clínico de fase I / II, abierto, de escalada de dosis, evaluará la inyección subretiniana de ATSN-201 en pacientes masculinos de 6 a 65 años con un diagnóstico clínico de XLRS causado por mutaciones patogénicas o probablemente patógenas en RS1.

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https://www.ophthalmologytimes.com/view/atsena-therapeutics-receives-fda-clearance-of-ind-application-for-atsn-201-investigational-gene-therapy-for-treatment-of-x-linked-retinoschisis