Ascidian Therapeutics ha anunciado hoy que la FDA ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) y ha concedido la designación Fast Track para ACDN-01.

Según un comunicado de prensa de la compañía de biotecnología con sede en Boston, ACDN-01 es el primer editor de exones de ARN en etapa clínica y la única terapia en etapa clínica dirigida a la causa genética de la enfermedad de Stargardt. La compañía dijo en su comunicado de hoy que espera iniciar la inscripción en el estudio de fase 1/2 STELLAR de ACDN-01 en la enfermedad de Stargardt y otras retinopatías ABCA4 en la primera mitad de 2024.

ACDN-01 es un editor de exones de ARN in vivo entregado por un solo vector. Ha demostrado la eficacia y la duración de la edición de exones de ARN in vivo en retina de primates no humanos y la edición de exones de ARN ex vivo en explantes de retina humana.

Michael Ehlers, MD, PhD, presidente y director ejecutivo interino de Ascidian Therapeutics, señaló en el comunicado de prensa que la IND abierta para ACDN-01 por parte de la FDA, el primer regulador que ha autorizado ACDN-01 para el desarrollo clínico, representa un hito importante para Ascidian y el campo más amplio de la edición de ARN.

«Elegimos ir primero a la FDA porque estamos convencidos del rigor de nuestros datos, y de que al editar el ARN y no el ADN, el método de Ascidian aporta ventajas únicas con el potencial de transformar las vidas de las personas que viven con la enfermedad de Stargardt y, en términos más generales, de ampliar drásticamente el alcance de la medicina genética», comentó en el comunicado de prensa.

Por otra parte, Byron L. Lam, director del Centro de Investigación de Enfermedades Hereditarias de la Retina Mark J. Daily en el Instituto Oftalmológico Bascom Palmer de la Facultad de Medicina Miller de la Universidad de Miami, señaló que el avance del editor de exones de ARN de Ascidian, el primero de su tipo, desde el laboratorio hasta la clínica es un enfoque terapéutico único y novedoso dirigido a la causa genética de la enfermedad de Stargardt.

«Este es un paso crítico para superar los desafíos de la enfermedad de Stargardt, como el tamaño del gen ABCA4 y la gran cantidad de mutaciones dentro de la población de pacientes, que han mantenido durante mucho tiempo a Stargardt fuera del alcance de las terapias génicas convencionales», señaló Lam en el comunicado de prensa. «Los pacientes de Stargardt merecen opciones de tratamiento y espero con interés la evaluación clínica de este enfoque prometedor».

Según la compañía, el estudio abierto de fase 1/2 STELLAR evaluará la seguridad y eficacia de una dosis única de ACDN-01, administrada mediante inyección subretiniana en personas con enfermedad de Stargardt y otras retinopatías ABCA4.

Además, la compañía también señaló que ACDN-01 recibirá la designación Fast Track, diseñada para facilitar la revisión de nuevos medicamentos para afecciones graves con una gran necesidad insatisfecha. Esta designación permite a Ascidian acelerar el desarrollo de ACDN-01 con comentarios regulares de la FDA a lo largo del proceso de desarrollo clínico.

La enfermedad de Stargardt es la forma más común de degeneración macular hereditaria y no tiene tratamientos aprobados por la FDA. La enfermedad de Stargardt, que afecta a aproximadamente 30,000 personas solo en los EE. UU., es causada por mutaciones en el gen ABCA4 que conducen a la degeneración progresiva de la retina y la pérdida de la visión, que generalmente comienza en la infancia y la edad adulta temprana.

Se han encontrado más de 1,000 mutaciones en el gen ABCA4 que causan la enfermedad de Stargardt. Las enfermedades causadas por la pérdida de función de ABCA4, incluida la enfermedad de Stargardt, son ejemplos de trastornos genéticos que no pueden abordarse mediante el reemplazo de genes estándar, dado el gran tamaño del gen, o mediante la edición de bases, debido a la alta varianza mutacional del gen afectado.

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